Детей с нейробластомой и миодистрофией Дюшена/Беккера обеспечит лекарствами "Круг добра"

Диагнозы нейробластома и миодистрофия Дюшена/Беккера и препараты для их лечения "Динутуксимаб бета" и "Аталурен" будут включены в перечень для оказания медицинской помощи и обеспечения лекарствами детей с орфанными болезнями. Такое решение было принято на заседании экспертного совета Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими заболеваниями "Круг добра", сообщают в ОП РФ.

Председатель комиссии ОП РФ по вопросам благотворительности и социальной работе Александр Ткаченко подчеркнул, что дети с указанными диагнозами по всей стране получат лекарственные препараты в полном объеме.

Заместитель директора Института онкологии, радиологии и ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева Денис Качанов рассказал, что нейробластома — самая частая опухоль, расположенная вне пределов центральной нервной системы у новорожденных и грудных детей. Заболевание занимает 8% в структуре злокачественных заболеваний у детей от 0 до 14 лет. Эксперт отметил, что нейробластома характеризуется уникальным течением: от возможности спонтанного исчезновения опухоли у детей раннего возраста до очень активной, бурной прогрессии у более старшего возраста. Последние — пациенты, которые относятся к группе высокого риска.

По примерным подсчетам, в России в год нейробластомой заболевают около 300 детей, 120 из них попадают в группу высокого риска. Для достижения выживаемости пациентов в 50% необходимо проводить интенсивное лечение, включающее химиотерапию, а также высокодозную терапию с использованием стволовых клеток пациента. В России используемая концепция лечения без иммунотерапии дает показатель 35%. У пациентов, достигших высокодозной терапии, выживаемость в течение пяти лет составляет около 40%, однако на пятом году у 60% больных появляются рецидивы, связанные с неэффективностью существующих стандартных схем терапии, не позволяющих полностью воздействовать на минимальную остаточную болезнь, то есть резистентную к современным методам терапии популяцию опухолевых клеток, которые переживают лечение.

Препарат "Динутуксимаб бета" поражает эти клетки, воздействуя на специфическую молекулу, расположенную на поверхности нейробластомы. Предлагается применение препарата у первичных больных с нейробластомой группы высокого риска, достигших хорошего ответа на индукционную терапию (порядка 80 пациентов в год), и пациентов с рецидивами заболеваний из группы высокого и промежуточного риска (порядка 60 пациентов в год).

Начальник Центра детской психоневрологии, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии Людмила Кузенкова подробнее рассказала о миодистрофии Дюшена/Беккера — тяжелом прогрессирующем инвалидизируюшем жизнеугрожающем орфанном заболевании. Развитие выраженных клинических проявлений болезни происходит чаще всего в 2,5 года, но диагноз ставится не раньше 5 лет.

Применение патогенетической терапии препаратом "Аталурен" приводит к длительному сохранению способности пациентов самостоятельно передвигаться, сохранению моторной и дыхательной функции в целом, что ведет к значимому улучшению качества и увеличению продолжительности жизни. Однако стоимость зачастую заставляет людей отказаться от лечения.

"Принято два новых заболевания — они разные, одно онкологическое, другое наследственное. Важно, что фонд продолжает работу как по включенным заболеваниям и по перечню лекарственных препаратов, по составлению заявок, по закупкам препаратов, так и по расширению перечня заболеваний. Для нас это эпохальное событие, потому что это даст десяткам, сотням детей шанс на жизнь. Фонд — это очень серьезный новый инструмент государства в оказании помощи группе детей, которые очень нуждаются в нашей с вами помощи и поддержке", — сказал президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев.